世界首例！英国批准一项可治血液病的基因编辑疗法

【欧洲时报11月17日编译】英国药品监管机构MHRA近日批准了一项突破性疗法：通过编辑致病基因来治疗两种可造成严重痛苦并使人衰弱的终身血液疾病。

英国《卫报》报道，MHRA为用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的疗法Casgevy开了绿灯，这是世界首个获得许可的CRISPR基因编辑疗法。CRISPR的发明者曾因此项发明获得诺贝尔化学奖。

Casgevy的开发人员希望这种开创性的疗法能够消除镰状细胞病带来的疼痛、感染和贫血症状，并消除β地中海贫血患者所经历的严重贫血症状。

目前，英国约有1.5万人患有镰状细胞病，患者几乎都来自非洲或加勒比；约有1000人患有β地中海贫血，患者主要来自地中海、南亚、东南亚和中东，需要定期输血来治疗贫血。

研究上述疾病的专家希望Casgevy可以治愈这些疾病，让患者不再需要进行骨髓移植。虽然人体可能对供体骨髓存在排异反应，但这是目前唯一可行的疗法。

慈善机构镰状细胞协会（Sickle Cell Society）对MHRA的决定表示欢迎，称这是镰状细胞病患者的历史性时刻，给他们带来了新的希望。该机构还说，Casgevy获批，使英国国家医疗服务体系（NHS）能将其作为一种突破性的治疗干预手段，支持与这种疾病作斗争的患者。

据悉，镰状细胞病和β地中海贫血是由血红蛋白基因错误引起的遗传病，血红蛋白是红细胞在体内运输氧的特殊蛋白质，两种疾病都有致命风险。其中，镰状细胞病可导致慢性贫血、反复发作且需要住院治疗的剧烈疼痛、器官损伤、中风，甚至过早死亡。

MHRA指出，Casgevy通过编辑患者骨髓干细胞中的缺陷基因来工作，人体因此可产生功能正常的血红蛋白。为做到这一点，需要从患者骨髓中抽出干细胞，实验室工作人员使用“基因剪刀”编辑或切割干细胞的DNA，然后将处理过的细胞放回患者体内。

根据MHRA的说法，患者可能需要至少住院一个月，在此期间，接受治疗的细胞在骨髓中存活并开始制造具备稳定形态血红蛋白的红细胞。

在Casgevy治疗镰状细胞病的一次临床试验中，29名患者中有28人在治疗后至少一年内没有出现严重疼痛的发作；在治疗β地中海贫血的临床试验中，42名患者中有39人在治疗后至少一年内不需要再输血。